Malformations artério-veineuses © Cliniques universitaires Saint-Luc

La thalidomide pour lutter contre les malformations artério-veineuses

16 juin 2022
Par Daily Science
Temps de lecture : 3 minutes

Les malformations artério-veineuses peuvent être particulièrement sévères et très handicapantes pour les personnes qui en souffrent. En parallèle, les possibilités thérapeutiques sont très réduites. Le centre des malformations vasculaires des Cliniques universitaires Saint-Luc, en collaboration avec le laboratoire de génétique moléculaire humaine de l’Institut de Duve de l’UCLouvain, publie une étude porteuse d’espoir de traitement pour ces patients.

Une maladie handicapante

Les malformations artério-veineuses extra-crâniennes sont des anomalies vasculaires congénitales causées par des connexions anormales entre des artères et des veines, sans l’interposition de capillaire.

Le débit de sang, beaucoup trop important, provoque dès lors les malformations. Ces dernières peuvent apparaître n’importe où sur le corps et ont tendance à s’aggraver avec le temps, entraînant douleurs importantes, saignements nécessitant parfois des transfusions, gonflements, défigurements, voire une insuffisance cardiaque dans le cas des lésions les plus étendues.

Les traitements habituels consistent en une association d’excision chirurgicale et d’embolisation préopératoire (obstruction des vaisseaux de la malformation pour limiter le débit sanguin). Malgré ces prises en charge, l’état de certains patients s’aggrave ou des récidives peuvent survenir jusqu’à 10 ans après. Pour ces patients sévèrement atteints et très handicapés au quotidien, il n’existait jusqu’alors aucune alternative.

Le retour de la thalidomide

Dans une étude expérimentale d’observation prospective, la Pre Laurence Boon et son équipe multidisciplinaire du Centre des malformations vasculaires des Cliniques universitaires Saint-Luc, en collaboration avec le Pr Miikka Vikkula, chef du laboratoire de génétique moléculaire humaine de l’Institut de Duve de l’UCLouvain, ont testé les effets potentiels de la thalidomide pour soulager les patients atteints de malformations artério-veineuses.

Utilisé naguère comme sédatif et anti-nauséeux, la thalidomide est un médicament qui avait fait parler de lui suite à ses conséquences dramatiques (graves malformations congénitales) sur les embryons des femmes enceintes traitées avec cette molécule. Rappelez-vous le scandale Softenon. Son action a depuis lors été réévaluée et son effet obstruant sur les vaisseaux sanguins mis en évidence.

Une recherche porteuse d’espoir

« Dans le cadre de notre étude, depuis 2005, le Centre des malformations vasculaires emploie la thalidomide, un médicament réputé pour bloquer les vaisseaux sanguins. Ce médicament a été utilisé seul ou en combinaison avec la technique d’embolisation ou après une chirurgie d’exérèse chez 18 patients. »

« Les résultats sont considérables. La combinaison des traitements a permis de réduire la douleur, guérir les ulcérations, diminuer le volume des malformations, arrêter les saignements et résoudre l’insuffisance cardiaque. La thalidomide semble, en outre, efficace pour atténuer les signes et les symptômes des malformations artério-veineuses étendues. Le fait de l’associer avec l’embolisation ou la chirurgie peut réduire la récurrence des malformations, bien que des études supplémentaires soient nécessaires. »

Si ces patients ne sont pas guéris pour autant, leur qualité de vie s’est considérablement améliorée.

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